Medicamentele orfane sunt cele utilizate pentru tratarea bolilor rare. Se mai numesc si „orfani”. Se pare că dacă boala este rară, atunci este dificil să o întâlnești.
Un paradox este de fapt la lucru. În ciuda rarității, în total există o mulțime de pacienți cu astfel de diagnostice. De exemplu, în țările europene sunt 30 de milioane, adică aproximativ fiecare a 15-a persoană suferă de o boală orfană. Medicamentele speciale sunt destinate tratamentului lor.
Înregistrare medicamente orfane
Aceste medicamente urmează de obicei aceeași cale de producție și înregistrare ca și medicamentele convenționale. Dar li se oferă câteva beneficii care încurajează producătorii să investească în dezvoltarea lor.
Intervenția guvernamentală pentru a sprijini producția vine în mai multe moduri: scutiri și stimulente fiscale, acces simplificat la piața internă, subvenții pentru dezvoltare, exclusivitate extinsă pe piață.
Cine atribuie statutul
Starea de medicament orfan a fost atribuitămedicamente de către Comitetul pentru produse medicamentoase orfane, Agenția Europeană pentru Medicamente. Apoi aprobat de Comisia Europeană. Numai după aceasta se eliberează certificatul de înregistrare.
Cerințe
Pentru ca o cerere de statut de orfan să fie aprobată, aceasta trebuie să îndeplinească următoarele cerințe:
- Ar trebui utilizat pentru a diagnostica, trata sau preveni o boală cronică sau care pune viața în pericol.
- Boala nu ar trebui să afecteze mai mult de 5 persoane din 10.000 din Uniunea Europeană sau ar trebui să fie puțin probabil ca vânzările unui produs farmaceutic să acopere costurile necesare dezvoltării acestuia.
- Nu există o metodă adecvată pentru diagnosticarea, tratarea sau prevenirea bolii sau, dacă aceasta este creată, medicamentul în cauză ar trebui să ajute pacienții cu o astfel de boală.
La nivelul legii
În Rusia, la sfârșitul lunii martie 2010, a fost aprobat proiectul de lege „Cu privire la circulația medicamentelor”, care prevede reglementarea de stat a prețurilor la medicamentele care sunt considerate esențiale și vitale. În același timp, în versiunea finală nu s-a făcut nicio mențiune despre așa-numitele medicamente orfane. Un astfel de amendament a dispărut din lege după prima corectare a Dumei de Stat.
Din aceasta cauza, cateva zeci de fundatii caritabile s-au unitîntr-un discurs adresat președintelui Rusiei. Aceștia au cerut să se legalizeze circulația medicamentelor orfane și să se simplifice regimul de import și înregistrare a acestora în țară.
Ca urmare, pe site-ul Ministerului Sănătății a fost publicată o declarație oficială. Astfel, procedura de import a unor astfel de medicamente a fost simplificată. Acum nu sunt mai mult de 5 zile.
Permisul de import pentru uz personal este emis în format electronic cu semnătură digitală. Datorită acestui fapt, pacienții din regiunile îndepărtate nu vor trebui să viziteze capitala, să stea la coadă la birouri pentru a obține permisiunea.
boli orfane
Exemple de boli orfane sunt:
- Mucopolizaharidoza. Boală ereditară în formă severă, care se referă la tulburări metabolice. În Rusia, în medie, aproximativ 15 persoane se nasc cu această boală în fiecare an.
- Hemofilie. O patologie ereditară în care este diagnosticată o deficiență a unui factor de coagulare a sângelui, care încetinește procesul. 8.000 de pacienți au fost înregistrați în Rusia.
- Candidoză mucoasă cronică. Agentul cauzal este o ciupercă din genul Candida. Apare de obicei la copiii sub 18 ani.
În plus, această listă include mucormicoza, zigomicoza, timomul, sarcomul malign al țesuturilor moi, fibroza chistică, hiperprolactinemia, sindromul Rett, colita ulcerativă gastrică, sindromul Majid, aniridia. Acestea nu sunt singurele patologii orfane - lista lor este mult mai lungă.
Lista de medicamente populare
Cele mai cunoscute medicamente orfane pentru boli sunt:
- „Soliris”. Ingredientul activ este eculizumab. Medicamentul este un imunosupresor. Indicații de utilizare - sindrom hemolitic-uremic atipic, precum și hemoglobinurie paroxistică nocturnă. Contraindicațiile includ purtarea Neisseria meningitides, infecție activă, lipsa vaccinării, patologie severă a ficatului și a rinichilor.
- „Înplată”. Principalul ingredient activ este romiplostim. Medicamentul este prescris pentru purpura trombocitopenică idiopatică.
- „Elapraza”. Componenta principală este idursulfaza. Medicamentul este prescris pentru mucopolizaharidoza tip 2.
- „Trucklear”. Ingredientul principal al medicamentului este bosentan. Este folosit pentru hipertensiunea pulmonară.
- „Enbrel”. Medicamentul conține etanercept. Este prescris pentru artrita juvenilă cu debut sistemic.
- „Să vedem.” Ingredientul activ este galsulfaza. Instrumentul este utilizat pentru mucopolizaharidoza de al patrulea tip.
- „Actemra”. Conține tocilizumab. Este prescris pentru artrita juvenilă cu debut sistemic.
- „Revoleyd”. Ingredientul activ este eltrombopag. Instrumentul este utilizat pentru purpura trombocitopenică idiopatică.
- „Aldazurim”. Substanța principală este laronidaza. Este prescris pentru mucopolizaharidoza tip 1.
- „Ilaris”. Ingredientul activ este canakinumab. Remediul este utilizat pentru artrita juvenilă cu debut sistemic.
- „Privigen”. A luiIngredientul activ este imunoglobulina umană. Remediul este prescris pentru purpura trombocitopenică idiopatică.
- „Replagal”. Substanța activă este agalsidază alfa. Este prescris pentru boala Fabry.
- „Exjade”. Ingredientul activ este deferasirox. Remediul este folosit pentru anemie aplastică nespecificată.
- „Orfadin”. Substanța activă este nitizinona. Este prescris pentru tirozinemia.
- „Adempas”. Conține riociguat. Este prescris pentru hipertensiunea pulmonară.
- „Opsumit”. Conține macitentan. Este folosit pentru hipertensiunea pulmonară.
- „Revație”. Conține sildenafil. prescris pentru hipertensiunea pulmonară.
- „Myozyme”. Componenta principală este alglucozidaza alfa. Medicamentul este utilizat pentru boala Pompe.
- „Voal”. Principalul ingredient activ este miglustat. Este prescris pentru sfingolipidoze.
- „Ventavis”. Conține iloprost. prescris pentru hipertensiunea pulmonară.
- „Fabrazim”. Conține agalsidază beta. Este prescris pentru sfingolipidoze.
- „Volibris”. Substanța activă este ambrisentanul. prescris pentru hipertensiunea pulmonară.
- „Ilomedin”. Ingredientul activ este iloprost. Medicamentul este utilizat pentru hipertensiunea pulmonară.
Această listă de medicamente orfane este considerată cea mai populară dintre cele prescrise pentru boli.
Contraindicații
Drogurile este interzisă cândsensibilitate crescută la compusul activ al medicamentului, precum și în formele severe de patologii hepatice și renale. Copiii se administrează numai după permisiunea medicului.
Concluzie
Astfel, lista de medicamente orfane este o listă de medicamente care sunt prescrise pentru boli din grupul cu același nume. Astfel de patologii sunt considerate rare.
Pentru dezvoltarea medicamentelor orfane, companiilor sunt oferite stimulente. Înregistrarea se face în același mod ca și pentru alte produse farmaceutice, dar cu confirmare suplimentară din partea comisiei relevante.
În ceea ce privește pacienții, trebuie reținut că numai un medic ar trebui să prescrie un medicament. Nu este recomandată achiziționarea de sine a medicamentelor, deoarece poate să nu aducă rezultatul dorit, ci doar să agraveze evoluția bolii.
